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脐血科研和应用不断深入 自体脐血应用前景广阔

2020-08-23 18:20:5239健康网
核心提示:第二届广东省脐带血大会由广东省妇幼保健协会主办,广东省妇幼保健协会脐带血应用专业委员会、广东省脐带血造血干细胞库、中山大学孙逸仙纪念医院、江门市妇幼保健院承办,广东省妇幼保健协会会长、原广东省卫生健康委员会副巡视员温伟群、江门市卫生健康局副局长曾子冉、广东省妇幼保健院院长刘国成、江门妇幼保健院院长彭彧出席本次会议。

  8月22日第二届广东省脐带血大会在江门举行。脐血作为造血干细胞的重要来源,进一步成为医学界探索的热点,脐血的临床应用已不再局限于血液系统疾病,其在治疗罕见病、自闭症、脑瘫等非血液系统疾病领域中的研究应用已取得进展,应用前景广阔。

  全国脐血应用例数已超过16000例

  第二届广东省脐带血大会由广东省妇幼保健协会主办,广东省妇幼保健协会脐带血应用专业委员会、广东省脐带血造血干细胞库、中山大学孙逸仙纪念医院、江门市妇幼保健院承办,广东省妇幼保健协会会长、原广东省卫生健康委员会副巡视员温伟群、江门市卫生健康局副局长曾子冉、广东省妇幼保健院院长刘国成、江门妇幼保健院院长彭彧出席本次会议。同时,大会现场邀请了国内造血干细胞移植专业领域知名专家、学者到会作专题讲座和讨论,对脐血采集、质量管理与控制、临床应用、科研进展以及产科相关热点等问题进行专题交流与研讨。据不完全统计,目前全国脐血应用例数已超过16000例,其中,广东省脐血库脐血出库应用例数累计达2435例。

  本届大会主席广东省妇幼保健协会脐带血应用专业委员会主任委员、中山大学孙逸仙纪念医院儿科主任方建培教授致表示:脐血大会就是要共同地探讨脐血造血干细胞以及相关的成分在人类健康治疗儿童以及成人的各类疾病过程中,它的一些新的理念、新的突破和新的想法。脐血将会使我们有更多的武器来治疗疾患。脐血应用是开始于1988年,世界第一例脐带血移植治疗范可尼贫血获得了成功,经过了30年的研究,我们国家的脐血也紧跟着世界的步伐,目前全世界应用脐血已经将近有8万例,全国脐血应用例数已超过16000例,脐血应用的领域也越来越广泛,除了治疗血液肿瘤疾病以外,免疫性疾病、老年性疾病、神经系统疾病、康复疾病以及内分泌疾病都已经有涉及,脐血应用前景广阔。脐带血应用专业委员会是2018年成立的,成立以来坚持每年都举办学术年会,进行学术交流,把脐血移植、脐血应用等经验互相进行学术探讨,促进脐血的发展。

  广东省妇幼保健协会会长温伟群表示:脐血是新生儿带给人类的一个很大的生物资源,脐血的采集、应用在我国已经有多年的发展,经过多年的发展,在医疗领域临床应用已经非常广泛了,特别是广东作为全国前沿阵地,脐血的科研和应用也不断在深入,广东省脐带血造血干细胞库已累计出库应用2435例,广东对脐血的应用也作出了贡献。近年来科学进步发展把我国脐血事业推向了新的高度,无论是脐血的储存和应用,都在新的时期背景下取得了长足的发展。中国妇幼保健协会、广东省妇幼保健协会分别于2017年、2018年相继成立脐血应用专业委员会,逐步推动妇产科与血液科在脐血领域的学术交流和发展。

  江门市卫生健康局副局长曾子冉表示:脐带血是一个朝阳事业、一个造福人类健康的事业,我相信脐带血未来一定会为更多患者带来福音。

  全球脐血科研和应用不断深入脐血治疗罕见病具备优势

  随着医学科技水平的持续提高,作为造血干细胞的重要来源之一,脐血治疗技术正不断取得新突破,脐血应用案例持续增长、临床研究也取得重要进展。会上,来自国内的脐血临床应用专家就脐血在治疗罕见病、神经母细胞瘤、再生障碍性贫血、自闭症、脑瘫等疾病方面的应用进展进行分享汇报。

  罕见病是指发病率低、患病人数极少的疾病。目前,很多罕见病缺乏有效的诊断和治疗的手段,同时由于药品价格高,患者和家庭负担重,因此,国内外专家也在不断探索开发新疗法,而脐血移植在治疗部分罕见病取得一定成效。近年来,美国、日本等国均有脐血移植治疗罕见病的报道,在我国,目前已有多家医院采用该治疗方法,越来越多患有罕见病的孩子受益于脐血的治疗。苏州大学附属儿童医院血液科主任胡绍燕教授在会上介绍了脐血移植成功治疗范可尼贫血、高IgM血症、肾上腺脑白质营养不良、粘多糖病、WAS(Wiskot-Aldrich 综合征)等罕见病的应用案例。胡绍燕教授指出,“脐血全身是宝,使用脐血移植治疗免疫缺陷病等罕见病具有良好疗效,脐血移植后长期的并发症比较少,在罕见病治疗方法中,脐血移植具有一定的优势。”

  方建培教授指出:脐血含有多种干细胞,除了含有丰富的造血干细胞外,还含有间充质干细胞、免疫细胞如NK细胞、CAR-T细胞,可作为“种子”或“营养细胞”,治疗疾病种类多,无论是做为“种子”移植,还是做为辅助治疗,脐血都有很大的医学价值,且脐血的应用有待进一步开发利用。据美国Clinical Trials 2019年第2季度数据显示,目前全球已有1069项脐血相关的临床研究,涉及领域包括组织再生、基因治疗、细胞治疗等。

  方建培教授同时指出:造血干细胞移植是当前国际上治疗恶性血液肿瘤病的重要方法,脐血在治疗神经母细胞瘤上优势显著,脐血造血干细胞移植相对骨髓或外周血造血干细胞移植,具有移植后移植物抗宿主病发生率低、脐血抗肿瘤性效应强的优势。随着对脐血干细胞研究的深入,脐血在医学领域中的巨大潜力正在被逐步被挖掘出来。去年3岁的宁宁被诊断为神经母细胞瘤四期,在当地医院经过9个疗程的化疗后,最后医生还是表示“束手无策”。最后家人带着宁宁到中山大学孙逸仙纪念医院儿科肿瘤专科求医,2019年3月8日医生成功为宁宁实施了脐血移植,移植后20天脐血造血干细胞完全植入,移植后一个半月顺利出院,如今宁宁已在逐步恢复。

  自体脐血应用前景广阔已开展自闭症、脑瘫的临床科研

  据了解,自闭症(也叫孤独症)是一种谱系障碍性疾病,是一组以社会交往障碍、狭隘兴趣与刻板行为为主要特征的发育障碍性疾病,一般起病于3岁之前。中国有200多万的自闭症儿童,并且以每年将近20万的速度增长。

  今年3岁的皮皮(化名)来自惠州,在他1岁半时家人发现他的眼神交流和语言能力在倒退,渐渐地不会叫爸爸妈妈、不理会家人的呼唤。2019年12月10日,皮皮成功进行了自体脐血回输。做完自体脐血治疗半年后,家人发现皮皮在眼神交流、感知方面有了进步和改善,会去小朋友多的地方玩,也会听指示亲亲爸爸妈妈。皮皮妈妈庆幸当初坚决为儿子存下了脐血,现在这份脐血给了儿子新的希望、给整个家庭信心和力量。“儿子输完自体脐血半年后,我终于感觉得到孩子的存在了,以前哪怕是一个眼神交流都是一种莫大的期盼。”皮皮爸爸欣慰地分享着这份喜悦。

  广东省妇幼保健院康复科主任常燕群教授介绍:自闭症、脑瘫的治疗方法有限,尤其对于部分重症患儿效果不理想,近年来,国内外专家不断探索开发脐血治疗儿童神经系统疾病的新方法,美国、韩国等多个国家已开展自体脐血治疗自闭症、脑瘫项目并取得一定进展。常燕群教授指出:目前广东省妇幼保健院也在尝试探索自体脐血治疗自闭症、脑瘫项目,从2018年10月至今,共开展脑瘫、自闭症、智力低下、发育迟缓等相关疾病治疗86例,虽然目前也有些困难,但前景是广阔的。5岁男孩小波两年前被确诊为脑瘫,幸好当年妈妈为他存下了脐血,2018年1月12日,小波成功接受了自体脐血回输。“现在我儿子有了很大的进步,从以前的不会独立行走和说话,到现在他会自己下楼梯、自己吃饭、会表达一些喜怒哀乐,会和家人之间有情感交流。我希望脐血可以帮助到更多的小孩。”小波妈妈在会上感动地分享着儿子的近况。常燕群教授呼吁:自闭症、脑瘫的治疗是越早越好。但目前有很多家长还不知道自体脐血可以治疗脑瘫、自闭症等神经系统疾病,所以有储存了脐血的家长,如果孩子被诊断为自闭症、脑瘫等神经系统疾病,可以主动联系医生考虑尝试使用自体脐血进行治疗。

  2019年杜克大学的Kurtzberg教授及其团队开展了一项脐血治疗自闭症的临床试验,进一步确认脐血由于含有高水平的“效应细胞”以及大量的造血干细胞,其抗炎特性能够减少与ASD(孤独症谱系障碍)相关的神经炎症。研究还表明,脐血能够促进大脑神经网络中结构连接的发育,输注脐血能够加强这些神经网络在大脑不同区域的连通性,孩子们的沟通技巧得到了显著的改善,ASD症状也相应减少。此外,Kurtzberg教授的研究表明,足量的自体脐血输注能够促进脑瘫患儿运动功能恢复。杜克大学在脐血治疗脑瘫和自闭症等神经系统疾病方面,已经积累了超过700 例的临床实践。

  近年来,自体脐血应用已有很多成功的案例,自体脐血的修复作用在再生医学领域也有着广阔的应用前景。据了解,截至2020年7月31日,广东省脐血库已出库应用110份自体脐血,用于治疗自闭症、脑瘫、神经母细胞瘤、再生障碍性贫血等疾病。未来,脐血治疗自闭症、脑瘫等的研究将迎来更大的进展,为更多的患者带来福音。

  疫情不挡救治千里送脐血的生命速递接连不断

  来自江苏的3岁杨杨(化名),在爸爸的帮助下特意录制了一个小视频在会上分享她的故事。半年前正值全国疫情防控形势严峻,患有急性髓系白血病的杨杨病情紧急,急需造血干细胞移植治疗,2月28日脐血库工作人员连夜奔波提前把脐血运送到苏州大学附属儿童医院,2月29日上午,这份跨越千里的脐血成功输入到杨杨体内,现在脐血已在她身体里生根发芽,镜头前的她已经长出了黑黑的头发,也有力气卖萌了。“感谢医护人员和脐血库工作人员无畏疫情全力以赴,挽救了我女儿的生命。” 杨杨爸爸非常感激。看到恢复良好的杨杨,主治医生胡绍燕主任很是欣慰,她表示感谢广东省脐血库坚守岗位、克服重重困难,把脐血安全准时送达医院,保障了临床应用、成功救治了众多患者。

  事实上,疫情期间脐血库突破抗疫防线、千里护送脐血的脚步从未停歇,据广东省脐血库负责人介绍:从1月1日至7月31日,累计出库应用脐血261份,其中公共库216份、自体库45份,跨越地区包括合肥、上海、苏州、北京、福州、天津、河北廊坊、石家庄、郴州、吉林长春、长沙、南宁以及珠三角等全国多个地区;治疗疾病包括急性髓系白血病、再生障碍性贫血、黏多糖贮积症、舒戴二氏综合症、脑瘫等。4月27日早上8点整,广东脐血经连夜逆行北上,准时送达首都儿科研究所附属儿童医院,帮助6岁舒戴二氏综合症患儿顺利完成脐血移植手术。24岁的何先生白血病复发,在移植的紧要关头,一份2年前儿子出生时保存的脐血派上了用场,7月30日,这份宝贵的脐血从广州出发,紧急空运至河北燕达陆道培医院,经水浴复温后顺利输进了何先生体内,助力他战胜病魔。为了保障医院临床应用,疫情之下脐血库突破一道道关卡,将一份又一份患者急需的救命脐血安全准时地送达全国各地医院,给患者带来生命的希望。

  广东脐血已累计救治1962人

  据了解,截至2020年7月31日,广东省脐血库已出库脐血2435例,救治人数达1962人,其中公共库2156份,自体库279份。在出库的2000多例脐血中,治疗病种排名前五的分别是急性髓细胞白血病、再生障碍性贫血、急性淋巴细胞白血病、重型β地中海贫血以及淋巴瘤,此外还包括脑瘫、自闭症、黏多糖、噬血细胞综合征、骨髓增生异常综合征、神经母细胞瘤等。可见脐血的应用已不再局限于治疗血液系统和免疫系统疾病,现已扩展到其他领域比如神经系统疾病等,脐血的价值将进一步被开发和应用。

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